#Facciamolotutti è l’invito lanciato dall’associazione Famiglie SMA attraverso la campagna di raccolta fondi attivata su “For Funding”, la nuova piattaforma per il mondo non profit ideata da Intesa Sanpaolo per promuovere la cultura della donazione su tutto il territorio nazionale. Obiettivo: attivare e accelerare l’iter per la somministrazione dello “Spinraza”, il farmaco, approvato recentemente da Aifa e già in commercio, che sta dando grandi speranze ai bambini con la Sma e alle loro famiglie.
La SMA, l’Atrofia Muscolare Spinale, è una patologia genetica gravissima che colpisce i motoneuroni responsabili della crescita e del funzionamento dei muscoli, anche di quelli involontari. A seconda dei casi, questo significa sedie a rotelle, respiratori e, spesso, morte infantile. Fino a 25 anni fa la SMA non aveva nemmeno un nome, ma la ricerca scientifica ha fatto passi da gigante e adesso, anche in Italia, è disponibile un primo farmaco capace di frenare l’aspetto degenerativo della malattia. Si tratta ancora di piccoli progressi verso una cura risolutiva che però, di questo passo, di certo arriverà. Intanto il farmaco ha già ridotto del 50% i casi di mortalità e i primi miglioramenti motori nei bimbi hanno liberato i sogni di migliaia di famiglie. Eppure molti pazienti rischiano di fermarsi a un solo, piccolo passo dall’accedere a questo farmaco rivoluzionario: il numero di centri per la somministrazione è troppo basso per soddisfare la lunghissima lista d’attesa.
Con una semplice offerta, potrai aiutare Famiglie SMA a completare lo staff necessario per aprirne altri. E’ necessario agire in fretta, la malattia non aspetta e senza il tuo aiuto potrebbe essere la SMA, invece, ad allungare il passo spezzando le speranze di migliaia di bambini.
La somministrazione del farmaco necessita di una difficile e complessa iniezione per via intratecale, possibile solo con ricovero ospedaliero. Per questo è necessaria un’equipe medica inclusiva di figure professionali che non sempre sono in organico presso i centri ospedalieri. Una di questa è lo psicologo la cui presenza è obbligatoria fino alla quinta somministrazione perché la terapia è ancora nuovissima e occorre gestire con equilibrio speranze e paure. Inoltre la terapia, molto spesso, è proposta a genitori a cui è appena giunta una prima diagnosi destabilizzante e dolorosa. In questo stato emotivo, i genitori spesso non sono in grado di prendere decisioni repentine e desistono o, per converso, si caricano di eccessive aspettative. Ovviamente lo psicologo è necessario anche al paziente. I bambini affetti da SMA, infatti, sono sanissimi a livello cognitivo e non è pensabile lasciarli soli ad affrontare le incognite del nuovo farmaco.
Siamo a un passo dal traguardo, #facciamolotutti.